【主要适应证】

HSCT的适应证随HSCT技术的日益成熟和相关疾病治疗的发展进步在不断调整中。目前，患者年龄上限逐渐放宽，NST几乎不受年龄限制。患者具体移植时机和类型的选择需参照治疗指南和实际病情权衡。

（一）非恶性病

①重型再生障碍性贫血（SAA）：对年龄＜50岁的重或极重型再障有HLA相合同胞者，宜首选HSCT。②阵发性睡眠性血红蛋白尿症，尤其是合并AA特征的患者。③其他疾病：从理论上讲，HSCT能够治疗所有先天性造血系统疾病和酶缺乏所致的代谢性疾病，如Fanconi贫血、镰形细胞贫血、重型海洋性贫血、重型联合免疫缺陷病、戈谢病等；对严重获得性自身免疫病的治疗也在探索中。

（二）恶性病

①造血系统恶性疾病：HSCT尤其是allo-HSCT，是血液系统恶性肿瘤的有效治疗手段，具体详见各病的有关章节。一般而言，AML、ALL、CML、CLL、MDS多采用异体移植；淋巴瘤、骨髓瘤多采用自体移植，但也可进行异体移植。②其他对放、化疗敏感实体肿瘤也可考虑做自体HSCT。

【生存质量及展望】

HSCT的成功开展使很多患者长期存活。大多数存活者身体、心理状况良好，多能恢复正常工作、学习和生活。约10%～15%的存活者存在社会心理问题，cGVHD是影响生存质量的主要因素。由于我国独生子女家庭增多，因此研究开展无血缘关系移植及有血缘的HLA不全相合移植（如单倍型相合移植）意义重大。随着移植技术的不断改进及相关学科的不断发展，HSCT必将能治愈更多的患者。