1.生长激素 基因重组人生长激素（rhGH）替代治疗已被广泛应用，目前大都采用0.1U/kg，每晚临睡前皮下注射一次，每周6～7次的方案。治疗应持续至骨骺闭合为止。治疗时年龄越小，效果越好，以第1年效果最好，身高增长可达到10～12cm/年以上，以后生长速度逐渐下降。在用rhGH治疗过程中可能出现甲状腺素缺乏，故须监测甲状腺功能，若有缺乏，应适当加用甲状腺素同时治疗。血清IGF-1和IGFBP-3水平检测可作为rhGH疗效和安全性评估的指标。

　应用rhGH治疗的副作用较少，主要有：①注射局部红肿，与rhGH制剂纯度不够以及个体反应有关，停药后可消失；②少数患者注射后数月会产生抗体，但对促生长疗效无显著影响；③较少见的副作用有暂时性视乳头水肿、颅内高压等；④此外研究发现有增加股骨头骺部滑出和坏死的发生率，但危险性相当低。目前临床资料未显示rhGH治疗可增加肿瘤发生或复发的危险性，但对恶性肿瘤及严重糖尿病患者建议不用rhGH. 2.同时伴有性腺轴功能障碍的生长激素缺乏症患儿骨龄达12岁时可开始用性激素治疗。男性可注射长效庚酸睾酮25mg，每月1次，每3个月增加25mg，直至每月100mg；女性可用炔雌醇1～2μg／日，或妊马雌酮（premarin）自每日0.3mg起酌情逐渐增加，同时需监测骨龄。

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