黏多糖病「治疗」

以往对各型黏多糖病无病因治疗方法，近年基因工程生产的特异性酶的问世，使黏多糖病的酶替代治疗开始在临床上应用，黏多糖病Ⅰ型、Ⅵ型的酶替代治疗取得了较好的临床疗效。酶学替代治疗的主要问题是对有中枢神经系统症状者疗效差，原因是酶无法穿透血–脑屏障，另一问题是酶替代治疗价格目前极其昂贵，尚不能推广。

家庭如需生育第二胎，应进行遗传咨询，有条件可做产前基因诊断。

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