羟基脲主要为抑制骨髓。也可有胃肠道反应。可致畸胎，孕妇忌用，肾功能不良者慎用。

羟基脲临床应用上对慢性粒细胞白血病有确效，也可用于急性变者。对转移性黑色素瘤也有暂时缓解作用。用药后可使瘤细胞集中于G1期，故常作为同步化药物以提高肿瘤对化疗或放疗的敏感性。